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威尼斯国际官方网站:从动植物的基因改造到人类的基因治疗

时间:2020/10/27 11:05:11   作者:   来源:   阅读:0   评论:0
内容摘要:线粒体DNA可以编码13种蛋白质,所有这些蛋白质都与细胞的能量供应链有关。线粒体DNA突变会导致几十种仍然无法治愈的代谢疾病。能够精确纠正线粒体DNA的基因编辑工具的发展,将为此类疾病的治疗打开大门。利伯氏遗传性视神经病变、线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作综合征、神经肌肉无...
线粒体DNA可以编码13种蛋白质,所有这些蛋白质都与细胞的能量供应链有关。线粒体DNA突变会导致几十种仍然无法治愈的代谢疾病。能够精确纠正线粒体DNA的基因编辑工具的发展,将为此类疾病的治疗打开大门。

利伯氏遗传性视神经病变、线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作综合征、神经肌肉无力和一些先天性心脏病……这些是由线粒体基因突变引起的常见遗传疾病。目前,世界各地无数患者正在遭受痛苦,但没有有效的治疗方法。除了大部分的人类遗传物质在细胞核中,它的一小部分是在线粒体中。目前科学家们已经利用基因编辑技术对细胞核中的DNA进行了精确编辑,但如何对线粒体中的DNA进行精确编辑一直未能取得突破。

不仅可以精确编辑线粒体基因组,而且几乎没有脱靶效应。这为线粒体遗传疾病的研究和治疗带来了一个前所未有的希望。刘汝谦团队这次的重大突破是解决了一个不能用规则间隔短回文重复核酸酶(CRISPR)集群解决的历史问题——线粒体DNA的精确编辑。

线粒体是细胞进行有氧呼吸的主要场所,也是细胞能量产生和传递的主要细胞器。它们被称为“能源工厂”。线粒体除了为细胞提供能量外,还参与细胞分化、细胞信息传递和细胞凋亡等过程,具有调节细胞生长和细胞周期的能力。

基因编辑是一种新兴的基因工程技术,可以修改特定的靶基因。它已广泛应用于生命科学的许多领域,从动植物的基因改造到人类的基因治疗。

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